【獨家】FDA新醫械負責人表態(tài)：安全與創(chuàng )新依舊是重中之重

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在重新關(guān)注醫療器械的安全性和適應快速變化的醫療技術(shù)的壓力下，FDA的新醫療器械負責人Jeff Shuren表示，認為在促進(jìn)創(chuàng )新和安全并不該是非此即彼的選擇題。

新上任的FDA器械和放射衛生中心主任Jeff Shuren在最近表示，目前對于FDA的一個(gè)挑戰，是某些輿論進(jìn)行抗爭；很多人在揣測FDA加速新器械上市的做法是以犧牲患者安全為代價(jià)的，要不就是保障設備安全的做法是以犧牲創(chuàng )新為代價(jià)的。Jeff Shuren自1998年以來(lái)一直在FDA任職。他說(shuō)，該機構在過(guò)去十年中采取的一系列行動(dòng)，對改善醫療器械監管產(chǎn)生了切實(shí)的影響。

FDA一直致力于加快醫療器械進(jìn)入市場(chǎng)的速度，例如實(shí)施《21世紀治愈法案》中的突破性設備審批路徑。Shuren指出，自2007年以來(lái)，每年的器械檢查增加了46%，外國檢查增加了243%。盡管FDA最近最引人注目的負責人斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）本月早些時(shí)候辭職，但許多評論認為，隨著(zhù)Shuren繼續掌舵，預計不會(huì )出現重大的CDRH變化。

然而，最近FDA正在忙于回應乳房植入物可能造成癌癥的恐懼風(fēng)波、對于植入材料的長(cháng)期影響的擔憂(yōu)，以及對允許某些不良事件通過(guò)替代性總結報告而不是單獨在制造商和用戶(hù)設施設備體驗數據庫中披露的批評。

在引人注目的Netflix紀錄片《出血邊緣》中，以及國際調查記者聯(lián)合會(huì )（International Consortium of Investigative Journalists）一系列對設備行業(yè)監管松懈的報道中，CDRH也面臨著(zhù)來(lái)自公共衛生倡導者的批評。一個(gè)共同的主題是，FDA將行業(yè)視為一個(gè)客戶(hù)，而不是一個(gè)應受監管的市場(chǎng)。

510（k）焦點(diǎn)

對監管流程的批評大多集中在最廣泛使用的上市路徑上，即所謂的510（k）計劃。

Shuren說(shuō)，FDA在最近提出了對該程序進(jìn)行改進(jìn)，但該舉措并不是要對最近媒體針對FDA在2010年8月發(fā)布一份報告的批評作出回應。該報告對510（k）計劃的進(jìn)展情況進(jìn)行了評估。2011年，美國醫學(xué)研究所還起草了建議，要求徹底廢除該計劃。Shuren表示，當2009年秋季他來(lái)到CDRH時(shí)，幾乎所有的社會(huì )輿論都在對醫械的審批程序表示擔憂(yōu)和質(zhì)疑，包括患者群體、醫療保健專(zhuān)業(yè)群體、行業(yè)、國會(huì )等�！拔覀儗φ麄�(gè)項目進(jìn)行了深入研究。我們確定了我們需要做的重要改進(jìn)，并將繼續努力實(shí)現這一承諾�！�

雖然FDA在2010年的報告中沒(méi)有限制哪些設備可以用作等價(jià)器械，但現在它正在重新考慮這個(gè)想法�！白罱�，我們在過(guò)去幾年對該項目所做的改進(jìn)基礎上，開(kāi)始關(guān)注如何不僅確保設備的安全性和有效性，而且如何促進(jìn)更安全、更有效的醫療設備的發(fā)展。這就是最新提議的意義所在，” 該提案的評論摘要一直開(kāi)放到5月22日，但Shuren指出，FDA已經(jīng)認識到一些技術(shù)隨著(zhù)時(shí)間的推移不會(huì )發(fā)生太大變化，這可能會(huì )是一個(gè)能夠收到行業(yè)歡迎的立場(chǎng)�！拔覀兿Ｍ�看到公眾的評論，其目標是促進(jìn)更安全、更有效的技術(shù)的發(fā)展。這與由于依賴(lài)舊的等價(jià)器械而引起的對不安全產(chǎn)品的擔憂(yōu)無(wú)關(guān)�！盨huren說(shuō)。

2010年FDA報告建議采用“明確的通過(guò)/未通過(guò)績(jì)效標準”制定共識標準，公眾認為這可能聽(tīng)上去像是FDA想要將快速510（k）路徑重新包裝為“基于安全和績(jì)效的路徑”。Shuren表示，其實(shí)這將使企業(yè)能夠證明他們達到或超過(guò)FDA基于現代謂詞制定的性能標準。他認為，這一舉措將通過(guò)提供空間來(lái)證明一種新器械可能比舊產(chǎn)品更有效，從而推動(dòng)市場(chǎng)競爭。

Shuren表示，FDA已經(jīng)考慮到美國醫學(xué)研究所提出的大部分建議，但FDA認為專(zhuān)注于加強現有510（k）計劃的行動(dòng)更加合理�！拔覀兝^續相信，510（k）計劃是一個(gè)非常強大的市場(chǎng)監管途徑�！彼�確實(shí)可以確保通過(guò)審批的設備是安全和有效的�！�

關(guān)于“預認證”

在最受關(guān)注的幾項進(jìn)展中，CDRH正在實(shí)施其軟件“預認證”計劃的試點(diǎn)，該計劃涉及九家公司，包括蘋(píng)果、強生和Fitbit。這樣做的目的是讓成熟的公司能夠更快地將軟件作為醫療設備推向市場(chǎng)。

今年1月，FDA發(fā)布了該項目工作模式的第三次迭代，其中概述了一項計劃，即在試點(diǎn)項目中，結合“卓越評估（excellence appraisal）”的確定，使用De Novo途徑來(lái)評估這些計劃中的公司是否在評估安全性和有效性的類(lèi)似過(guò)程中取得了成功。Shuren說(shuō)：“今年早些時(shí)候，試點(diǎn)項目已經(jīng)啟動(dòng)�！边@需要一些時(shí)間才能得到反饋結果。對于企業(yè)來(lái)說(shuō)，沒(méi)有額外的工作量，因為FDA內部創(chuàng )建了一個(gè)‘影子提交(shadow submission)’方式，將我們考慮的評估部分映射到傳統的De Novo路徑中”。

業(yè)內人士認為，FDA最終將需要獲得新的立法權，以實(shí)施一個(gè)符合該計劃最初設想的“預認證”計劃，這將改變新產(chǎn)品進(jìn)入市場(chǎng)的方式。CDRH表示他們已經(jīng)意識到這一問(wèn)題。但一個(gè)懸而未決的問(wèn)題是，FDA是否能在國會(huì )找到盟友。參議院民主黨人提出了這個(gè)問(wèn)題，要求Shuren保證病人的安全不會(huì )受到威脅，否則該機構將超越其法定權限。

“如果試點(diǎn)成功，我們可以在當前的當局下為“再預證”項目多做一些事情，我們很感激這一點(diǎn)。但要更廣泛地應用它，可能需要修改法律。到時(shí)候我們便可以努力爭取到國會(huì )的認可，”Shuren說(shuō)。

資金，FDA新預算提交的重中之重

最近，FDA發(fā)布了其2020財年預算申請。Shuren很興奮的表示，如果國會(huì )撥款，FDA的醫療器械監督能力可能會(huì )進(jìn)一步提高。

當時(shí)FDA收到了這筆國家用于各種醫療技術(shù)舉措的大量新資金，這比資金將用于最近的2019財年上。2020年的申請包括3600萬(wàn)美元的數字健康、醫療設備安全、網(wǎng)絡(luò )安全和醫療技術(shù)制造，以及2019年一輪撥款中增加的5400萬(wàn)美元。

Shuren指出，國家衛生技術(shù)評估體系統（NEST）已經(jīng)大大受益于來(lái)自2019年申請的資金；最初建立NEST協(xié)調中心，就是以FDA 2016年的300萬(wàn)美元撥款為基礎的。FDA稱(chēng)，該機構在2019年收到了2300萬(wàn)美元的NEST相關(guān)項目撥款，并要求在2020年保持這一水平。去年11月，該機構公布了8個(gè)NEST測試案例，旨在評估在醫療器械監管決策中使用真實(shí)證據的能力。雅培、強生和Stryker與FDA一起參與了測試案例�！艾F在，我們將有額外的專(zhuān)用資金來(lái)進(jìn)一步提高這一能力。這將是又一個(gè)可以同時(shí)支持設備創(chuàng )新與安全的偉大例子�！盨huren說(shuō)。

他還指出，2019年的資金將使FDA終于可以進(jìn)行用來(lái)評估器械上市后安全的首次研究。他說(shuō)：“之前，資金已經(jīng)撥給了毒品項目，以實(shí)現這一目標�！爆F在醫療器械監管也有了錢(qián)來(lái)做同樣的事情�！�

FDA的另一個(gè)改善NEST行動(dòng)是，在其2020財年預算的預算論證中支持在索賠數據中包含醫療設備的唯一設備標識（UDI），監管機構說(shuō)，這可以提高患者的安全性。Shuren說(shuō)，在今年的預算申請中認可這一想法并不新鮮，他指出，他從2012年起，便已經(jīng)開(kāi)始鼓動(dòng)電子健康記錄中的UDI，這已經(jīng)是FDA在2012年建立國家醫療器械上市后監測系統的早期戰略的一部分。

FDA提高510（k）安全性的計劃是在其預算提案中正式提出的一項請求，其中要求國會(huì )允許FDA可以通過(guò)行政命令而不是通過(guò)規則制定程序對II類(lèi)設備實(shí)施特殊控制，該提案預期將使其能夠在緩解風(fēng)險和安全問(wèn)題上有更高的效率。

與此同時(shí)，CDRH正在進(jìn)行一項重大重組，將其上市前和上市后團隊整合為一個(gè)“超級辦公室”，旨在整個(gè)產(chǎn)品生命周期內跟蹤設備。

在上一次關(guān)于醫療器械企業(yè)支付FDA費用的談判中，行業(yè)代表們并不愿意向FDA支付包含器械全生命周期的費用。Shuren說(shuō)：“我們確實(shí)有資源有效實(shí)施重組，如果我們沒(méi)有能力實(shí)施重組，我們就不會(huì )推進(jìn)重組�！�

FDA剛剛經(jīng)歷了歷史上最長(cháng)的一次政府關(guān)閉，Shuren表示當前該局已恢復滿(mǎn)負荷運作，審查工作仍在暢通無(wú)阻地進(jìn)行。盡管業(yè)內人士依舊擔心，積壓的申請可能已經(jīng)堆積成山。

但總體來(lái)講，Shuren的態(tài)度非常樂(lè )觀(guān)：“我們正在逐步實(shí)現MDUFA（醫療器械用戶(hù)費用修正案）中的所有績(jì)效目標�！�